小编每日抗体药讯20160927

小编整理了每日抗体药讯，供大家参考。

FDA批准STELARA?用于治疗中度至重度活跃性克罗恩病成年患者

年9月26日，JanssenBiotech宣布STELARA?(ustekinumab)获得FDA批准用于治疗中度至重度活跃性克罗恩病患者(18岁及以上)，可用于治疗对免疫调节剂或激素治疗反应不佳或不耐受但对TNF拮抗剂药物仍有疗效的患者，或者对一种或更多TNF拮抗剂治疗反应不佳或不耐受的患者。

STELARA?于年获得FDA批准，用于治疗中度至重度银屑病和活跃性银屑病关节炎患者（18岁及以上），它是一种抗IL-12和IL-23的p40亚单位的人IgG1/κ型单克隆抗体，可阻断IL-12和IL-23介导的信号途径，IL-12和IL-23是炎症和免疫应答过程中关键的细胞因子。STELARA?治疗克罗恩病的初始剂量根据体重计算，体重低于55kg剂量为mg，55kg至85kg剂量为mg，超过85kg剂量为mg，初次给药采用静脉输液，随后的维持剂量采用皮下注射，每8周给药90mg。

此次FDA批准的主要依据是包括UNITI-1、UNITI-2和IM-UNITI三项关键性III期临床研究的STELARA?克罗恩病临床研究计划，该计划病例数超过例。临床研究中，接受过或没有接受过TNF生物拮抗剂治疗、或治疗反应不佳的患者在接受STELARA?一次静脉输液6周时，34%（UNITI-1研究中）和56%（UNITI-2研究中）患者的克罗恩病症状得到缓解，明显的改善早在3周时被观测到。此外，在接受了初始剂量和每8周皮下注射维持剂量的患者中，大多数患者在试验终点（52周）时症状得到缓解。

小编点评：当前接受TNFa拮抗体（类克，阿达木）治疗失败的中至重度克罗恩病群体，治疗选择十分有限，STELARA的批准将是这类患者一个新的治疗选择。STELARA在成年人中重度斑块型银屑病和银屑病关节炎方面效果显著，年全球销售额达24.74亿美元，年一季度销售额达7.35亿美元。然而，在多个头对头临床试验中，STELARA被IL-17类抗体（Secukinumab，Brodalumab）和IL-23类抗体（Risankizumab）所击败，面对多方面竞争，STELARA的未来市场走势未知，但是此次克罗恩病适应症的批准则有望对STELARA的市场走势增加一重要砝码。

Biogen完成向FDA滚动申报Nusinersen用于治疗脊髓性肌萎缩症的新药上市申请

年9月26日，Biogen和Ionis公司宣布完成向FDA滚动申报Nusinersen新药上市申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症(spinalmuscularatrophy,SMA)，并申请了优先审查，如果获得优先审查资格，将缩短Nusinersen新药上市申请时间。如果Nusinersen获得批准，其峰值销售有望达到10-20亿美元，成为首个重磅RNA药物。此次滚动申报是基于1项名为ENDEAR的III期临床研究，该研究中婴幼儿发病的患者例，其中名7个月以下婴儿的运动技能有明显改进。

Nusinersen是一种潜在的试验性反义RNA药物，用于治疗一种罕见的遗传病——脊髓性肌肉萎缩症，该病是婴儿头号杀手，新生儿患病率为1/~1/，由于SMN1（一种运动神经元生存基因表达的蛋白）失活变异造成。但人体还有一个序列极其相近的SMN2基因，SMN2基因表达时缺失7号外显子，导致蛋白略短，很快被降解。Nusinersen和SMN2前mRNA结合，促进7号外显子编入mRNA中，因此产生功能类似SMN1的蛋白。

Biogen除了向FDA提出新药上市申请，还计划在随后的几周内向EMA提出Nusinersen的营销授权申请(MAA)，Biogen已经获得EMA人用医药产品委员会对Nusinersen的加速审评，这将进一步缩短审评时间。Biogen计划在随后的几个月内启动其他国家的Nusinersen注册申报。

小编点评：滚动申报是在临床研究没有全部完成的情况下，基于已有的临床数据申请上市，一般是药物已经展现了明确的疗法，往往适应症也无有效药物。比较景点的案例是格列卫和Keytruda。以Keytruda为例，晚期黑色素瘤无有效药物，Keytruda的出色表现，让默沙东直接扩大一期临床到例，基于这些数据默沙东提交了滚动申报，最终后来居上，成为FDA批准的首个PD-1抗体药物。

附国内阿达木单抗临床研究进展

近年来，国内生物类似药开发情形真可谓是“热得发紫”，尤其是全球药王阿达木抗体，针对其开发的类似药也是最热的，根据CDE发布的信息推测，截止发稿之日，至少有21家已经将临床批件申请资料报送至CDE（见下表），这就如同一场马拉松比赛一样，经过一段时间的竞争，有的掉队了，例如嘉和的临床批件申请未批准，也有起跑慢如今追上来的，例如信达和海正申报比百奥泰晚了半年多，如今均已开始III期临床。

那么到底他们现在处于这个赛道的什么位置呢？那就来看看我们从药品临床试验登记与信息公示平台查询到的信息吧！目前信达、海正和百奥泰都是针对强直性脊柱炎开展临床试验，III期临床试验均是刚刚开始，江苏众合针对类风湿性关节炎的I期临床试验也才刚刚开始，试验状态显示均为“进行中，尚未招募”，虽然信达、海正和百奥泰目前处于第1梯队，已经启动了III期临床，但是赛场上不可预知因素实在太多了，后面选手有没有能够后程发力、弯道超车呢，那它会是谁呢？期待一下吧！

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