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速递nbspCelgene口服克罗
▎药明康德/报道
昨天，Celgene公司旗下全资子公司CelgeneInternationalSàrl宣布了一项随机、双盲、多中心，探索性1b期临床研究的数据，评估了其在研口服新药GED-（mongersen，毫克剂量）对克罗恩病（Crohn’sdisease）患者在内镜检查和临床症状缓解方面的疗效。
克罗恩病是一种免疫介导性的胃肠道慢性炎症。据估计，在欧洲和北美每1千人中就有3人受该疾病影响。克罗恩病的症状包括腹痛、腹泻、疲劳、发热、体重减轻和营养不良，常见于13和30岁之间的人群。该疾病可以影响从口腔到肛门任一消化道区域，往往频繁病发于小肠末端和结肠始端。克罗恩病患者的预期寿命比健康人群也略有下降。目前，克罗恩病的确切原因尚未明了，并且没有治愈手段。
▲克罗恩病症状（图片来源：medicinenet）
Celgene公司的口服片剂新药GED-是一种由21个碱基构成的反义硫代磷酸寡核苷酸，可靶向编码Smad7蛋白的信使RNA（mRNA），从而降低患者体内的Smad7蛋白水平。患有克罗恩病的病人中体内具有异常高水平的Smad7蛋白，干扰肠道中的TGF-β1抗炎信号通路，导致炎症增加。
▲SMAD7阻断效应示意图（图片来源：researchitaly）
上述名为CD-的1b期临床研究是一项随机、双盲、多中心、探索性试验，评估口服型GED-对克罗恩病患者内窥镜检查和临床结果的影响。总共63名患者以1：1：1的比例分成三组，随机接受了12周疗期的治疗方案：第一组毫克GED-，每日一次，持续12周;第二组毫克GED-，每日一次，持续8周，接着4周为安慰剂;第三组毫克GED-，每日一次，持续4周，随后为8周的安慰剂。该研究旨在进一步加强理解难治中度至重度患者群体中接受活性GED-的治疗效果。这批患者人群比以往GED-临床研究纳入的研究对象更加多样化，包含了入选时内窥镜检查确诊的粘膜损伤患者和动过手术的患者。该研究还包括确诊为回肠炎、小结肠炎或结肠炎的患者。
