您的当前位置：克罗恩病 > 预防治疗 > 速递nbspCelgene公司克罗
速递nbspCelgene公司克罗
▎药明康德/报道
日前，Celgene公司宣布，其克罗恩病(Crohn’sDisease)在研药物GED-在临床1b期试验中表现良好。中期数据表明，经过12周的治疗，中度至重度克罗恩病患者的临床症状和内镜检查结果都得到了改善。
克罗恩病是一种免疫介导性消化道慢性炎症，症状包括腹痛、腹泻、疲倦、发烧、体重下降和营养不良。目前，克罗恩病的病因仍然未完全明晰，而且没有治愈的方法。
▲克罗恩病症状（图片来源：medicinenet）
Celgene公司的GED-（又称为mongersen）是一种含有反义硫代磷酸寡核苷酸（phosphorothioateoligonucleotide）的口服药片。这种由21个碱基构成的反义寡核苷酸单链能够与编码SMAD7蛋白的mRNA相结合，导致mRNA的降解，从而降低患者体内SMAD7蛋白的水平。
▲阻断SMAD7蛋白的效应（图片来源：researchitaly）
克罗恩病患者肠道炎症的一个特征是体内SMAD7蛋白水平上升，而SMAD7蛋白通过与TGF-β1受体相结合会削弱TGF-β1的免疫抑制作用。因此，降低SMAD7蛋白的水平有助于缓解肠道炎症。对寡核苷酸的硫代磷酸改造能够让寡核苷酸更为稳定，药效更为持久。GED-药片的创新配方还能够让药片的有效成份在回肠末端和结肠初端的肠道中释放出来，这些是克罗恩病中肠道炎症最常出现的部位。
在年完成的临床2期试验中，接受GED-治疗的克罗恩病患者中55％～65％的临床症状得到了改善。相比之下，在此次进行的名为CD-的临床试验中，不但接受治疗的患者症状更多样、更难治疗，而且还加入了用内镜观察肠道的检验方法来检测GED-疗法能否改善肠道黏膜的愈合程度。这些患者接受GED-治疗12周，然后停药并接受跟踪观察52周。内镜检测结果表明，一部分患者在接受治疗12周后，肠道黏膜的恢复程度就提高了25％以上。
