Celgene表示

mongersen(ged-0301)是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法,开发用于中度至重度克罗恩病的治疗目前,mongersen已顺利通过一项涉及166例克罗恩病患者的ii期研究,而celgene已迫不及待地计划在今年年底启动mongersen的iii期临床项目

近日,celgene公布了mongersen为什么值得豪赌的理由celgene表示,该药在ii期临床中所表现出的惊人疗效,将为克罗恩病的临床治疗带来一场革命

今年4月,celgene与nogra签订协议,根据协议条款,celgene将支付7.1亿美元的预付款若ged-0301研发成功,nogra公司将有资格获得超过8.15亿美元的开发里程碑款,若ged-0301上市后的年销售额超过40亿克罗恩氏病美元,nogra还将获得11亿美元的销售里程碑款,使得该笔交易的最大价值达到了26亿美元

mongersen是一种口服反义药物,是一种合成的寡核苷酸,开发用于中度至重度克罗恩病的治疗,mongersen靶向smad7信使rna(mrna),通过结合smad7 mrna,关闭基因的表达,从而降低smad7的蛋白水平在克罗恩病患者中,异常高水平的smad7蛋白干扰了肠道中tgf-β1抗炎信号通路,导致炎症的增加mongersen药片的独特配方,被设计为在小肠的远端(末端回肠)和邻近结肠末端(右半结肠),在该部位局部起效,降低smad7蛋白水平

该项ii期临床研究在166例活动性克罗恩病患者中开展,调查了口服反义药物mongersen的疗效克罗恩病发病率和安全性数据表明,与安慰剂相比,2种剂量mongersen治疗组均有显着更高比例的患者实现临床缓解,40mg/天剂量组、160mg/天剂量组、安慰剂组实现临床缓解的患者比例分别为55.0%、65.1%、9.5%,2个治疗组与安慰剂组相比数据均具有统计学显着差异(p<0.0001);10mg/天剂量组与安慰剂组在临床缓解上无显着差异(12.2% vs 9.5%)与安慰剂组(临床反应率=16.7%)相比,3种剂量mongersen治疗组临床反应率显着更高:10mg/天剂量组(36.6%,p=0.039)、40mg/天剂量组(57.5%,p<0.0001)、160mg/天剂量组(72.1%,p<0.0001)不良事件(aes)和严重不良事件(saes)发生率在各个治疗组相似

在研发阶段就将潜力品种收入囊中,是许多大中型药企惯用的招数,这考验的不仅是财力,更考验眼力今年4月,生物治疗克罗恩病新进展技术巨头新基(celgene)就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议(相关阅读:celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物ged-0301),在支付了7.1亿美金预付款后,将一种处于ii期临床的克罗恩病(crohn's disease,cd)口服反义核酸药物mongersen(ged-0301)收入囊中业界认为,celgene的这一豪赌要么使其成为这一行业最大的赢家,要么成为最大的输家

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